Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一种口服有效和选择性的存活运动神经元 2 (SMN2) 拼接调节剂，对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam 抑制人类以太相关基因 (hERG)，IC50 为 6.3 μM。Branaplam 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。

Verdiperstat (AZD3241) 是一种选择性的、不可逆的、可口服的髓过氧化物酶 (myeloperoxidase) 抑制剂，IC50 值为 630 nM，可用于大脑神经退行性疾病研究。